Magyar

A PROTECT vizsgálatról

Mi a PROTECT vizsgálat?

A PROTECT vizsgálat a teplizumab nevű vizsgálati gyógyszer hatásosságát értékeli 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvedő gyermekek és serdülők esetében. A „vizsgálati” kifejezés azt jelenti, hogy a gyógyszert a T1D kezelése céljából még nem hagyták jóvá, és továbbra is értékelés alatt áll ehhez hasonló klinikai vizsgálatokban. A vizsgálati gyógyszer egy placebóval, azaz olyan anyaggal kerül összehasonlításra, amely úgy néz ki, mint a teplizumab, de nem tartalmaz hatóanyagot. A PROTECT vizsgálat azt is vizsgálja, hogy a vizsgálati gyógyszer szedése jár-e bármilyen mellékhatással.

People lift up child

Ki vehet részt a vizsgálatban?

A PROTECT vizsgálatban közel 300 gyermek és serdülő fog részt venni az Egyesült Államokban, Kanadában és Európában található vizsgálati klinikákon. Nem mindenki vehet részt a vizsgálatokban, mivel számos beválasztási kritériumnak meg kell felelni.

A részvételre való alkalmasság a következőket foglalja magában:

  1. 8 és 17 év közötti életkor
  2. az elmúlt 6 héten belül T1D-vel diagnosztizálták
  3. pozitív eredmény az 5 T1D-autoantitestből 1-re (a teszt a vizsgálat részét képezi)
  4. képes minimális mennyiségben saját inzulint előállítani (a teszt a vizsgálat részét képezi)
  5. jó általános egészségi állapot; nincsenek más jelentős egészségügyi problémái; sem közelmúltban, sem a kórtörténete szerint nem esett át olyan fertőzésen, illetve nem szedett olyan gyógyszert, amely befolyásolja a teplizumab hatását

Melyik vizsgálati gyógyszert fogom kapni?

Ha Ön vagy gyermeke alkalmas a PROTECT vizsgálatban való részvételre, akkor Önt vagy gyermekét be fogják osztani a két vizsgálati kezelési csoport egyikébe. A résztvevők kétharmada a teplizumab csoportba, egyharmada pedig a placebo csoportba kerül. Ez sorshúzáshoz hasonló módon, véletlenszerűen kerül eldöntésre. A vizsgálat alatt sem Ön, sem gyermeke, sem pedig a vizsgálóorvos nem fogja tudni, hogy Ön vagy gyermeke melyik vizsgálati kezelési csoportba került. Ezáltal biztosítható a különböző csoportok eredményeinek azonos módon történő kezelése. 

Milyen gyakran kell szednem a vizsgálati gyógyszert?

A vizsgálat időtartama alatt Ön vagy gyermeke 2 alkalommal fog vizsgálati gyógyszert kapni. A vizsgálati gyógyszert és a placebót is intravénás (iv.) infúzió formájában fogja megkapni. Ezt azt jelenti, hogy egy tűt szúrnak a vénájába, általában a karján, és a folyékony gyógyszert folyamatosan fogják beadagolni.

A vizsgálat során az iv. infúziót 6 hónap különbséggel, kettő alkalommal, 12 napon át, napi rendszerességgel fogják beadni. Az infúzió beadása körülbelül 30 percet vesz igénybe. A vizsgálati gyógyszer vagy a placebo szedésének módjára és gyakoriságára vonatkozó további részletekről a vizsgálati csapat fogja tájékoztatni.

Mennyi ideig tart a vizsgálat?

A vizsgálatban való részvétel legfeljebb 84 hétig (egy kicsivel több, mint másfél évig) tarthat, és legfeljebb 36 klinikai vizitet tartalmaz. A vizsgálat a következő részekből tevődik össze:

  • Szűrési vizit (a vizsgálatban való részvételi alkalmasság megállapításához szükséges) – Ön vagy gyermeke különböző teszteken és vizsgálatokon vesz részt annak megállapítása érdekében, hogy Ön vagy gyermeke alkalmas-e a vizsgálatban való részvételre.
  • Első kezelés (a vizsgálat kezdete) – Ön vagy gyermeke 12 egymást követő napon keresztül fogja kapni a vizsgálati gyógyszert.
  • Megfigyelési időszak (az első kezeléstől a 26. hétig) – ezen időszak alatt körülbelül 4 vizitre kerül sor, amely során megvizsgálják, hogy Ön vagy gyermeke miképp reagál a kezelésre.
  • Második kezelés (a 26. héttől) – Ön vagy gyermeke 12 egymást követő napon keresztül fogja kapni a vizsgálati gyógyszert.
  • Megfigyelési időszak (a második kezeléstől a 78. hétig) – ezen időszak alatt körülbelül 6 vizitre kerül sor, amely során megvizsgálják, hogy Ön vagy gyermeke miképp reagál a kezelésre.

Mi történik a vizsgálati klinikán történő vizitek során?

A vizsgálati klinikán történő vizitek során a vizsgálati csapat számos kérdést fog feltenni Önnek vagy gyermekének, és elvégez néhány, a vizsgálattal kapcsolatos orvosi vizsgálatot is. Ezen vizsgálatok célja az Ön vagy gyermeke egészségi állapotának értékelése, valamint annak meghatározása, hogy az Ön vagy gyermeke szervezete hogyan reagál a vizsgálati gyógyszerre.

A vizsgálat során bizonyos időpontban a következő vizsgálatokra és értékelésekre kerül sor:

  • Önnek vagy gyermekének kérdéseket fognak feltenni orvosi kórtörténetével, valamint a korábban és jelenleg szedett gyógyszereivel kapcsolatosan.
  • Ön vagy gyermeke kérdőíveket fog kitölteni, azzal kapcsolatban, hogy Ön vagy gyermeke hogyan érzi magát, illetve a T1D hogyan befolyásolja vagy befolyásolta az életét.
  • Ön vagy gyermeke átesik egy fizikális vizsgálaton is.
  • Megmérik majd Ön vagy gyermeke vérnyomását, pulzusát, testhőmérsékletét, magasságát és testsúlyát.
  • Önt vagy gyermekét meg fogják kérni, hogy adjon vér- és vizeletmintát.
  • Ön vagy gyermeke megkapja a vizsgálati gyógyszert (vagy a placebót).

KÉSZEN ÁLL A KEZDÉSRE?

VIZSGÁLATI KLINIKA KERESÉSE